ג'ניפר דאודנה
כלת פרס וולף ברפואה 2020
ג'ניפר דאודנה
שייכות בעת מתן הפרס:
אוניברסיטת קליפורניה שבברקלי, ארה"ב
נימוק למתן הפרס:
"על חשיפת המנגנון הצפוי לחולל מהפכה בעולם הרפואה, של חסינות חיידקית באמצעות עריכה מונחית RNA של הגנום."
שותפים לפרס:
ג'ניפר דאודנה
עמנואל שרפנטייה
ג'ניפר דאודנה (ילידת 1964) גדלה בהוואי הכפרית, שם התעניינה לראשונה בכימיה של מערכות חיים. ד"ר דאודנה מכהנת כיום כנגידה של מרכז לי קא-שינג למדעי הבריאות והביו-רפואה, היא פרופסור לביולוגיה מולקולרית ותאית ופרופסור לכימיה באוניברסיטת קליפורניה, ברקלי, וחוקרת במכון הרפואי של הווארד יוז. דאודנה חברה באקדמיה הלאומית למדעים, באקדמיה האמריקאית לאומנויות ומדעים, באקדמיה הלאומית לרפואה ובאקדמיה האמריקאית הלאומית לממציאים.
מחקרה של דאודנה מנסה להבין כיצד מולקולות RNA שולטות בביטוי של מידע גנטי. בתחילת הקריירה שלה, הקבוצה של ד"ר דאודנה קבעה כמה ממבני הגביש הראשונים של RNA וקומפלקסים של RNA-חלבון, וסיפקה תובנות חסרות תקדים לגבי תפקוד מולקולרי של RNA שאינו מקודד חלבון.
יחד עם פרופ. עמנואל שרפנטייה הובילו השתיים את הגילוי של הכלי המהפכני לעריכת גנים המכונה קריספר- CRISPR. עם ממצאים פורצי דרך אלו, הניחו המדעניות את הבסיס להתפתחות טכנולוגית חדשנית של עריכה והנדסה מגוונת וספציפית של הגנום. בעזרת טכנולוגיה מהפכנית זו של "מספריים גנטיים" ניתן "להפעיל" גן או "לכבות", לשנות, לתקן או להסיר גנים. כלי חדש זה משמש כיום במעבדות לביולוגיה מולקולרית ברחבי העולם, ויש לו פוטנציאל לסלילת הדרך למציאת צורות טיפול חדשות למחלות חשוכות מרפא. טכנולוגיה זו מובילה מהפכה בתחומי הגנטיקה, הביולוגיה המולקולרית והרפואה.
מערכת CRISPR-Cas9 החיידקית מבוססת על מנגנון פעולה הגנתי דמוי חיסון שבו חיידקים משתמשים כדי להגן על עצמם מפני נגיפים. מנגנון פעולה זה התגלה על-ידי הקבוצה של ג'ניפר דאודנה בשיתוף עם עמנואל שרפנטייה. טכניקת עריכת הגנום שפותחה בעקבות מממצאיהן של המדעניות, אפשרה לחוקרים להתמקד באופן מידי ב-DNA ולחתוך אותו בדיוק רב.
הודות לכך השתפרו המהירות, היעילות והגמישות של עריכת הגנום והפכו למהירות וקלות באופן חסר תקדים. כבר היום, בכדי להאיץ את המחקר בתרופות מועמדות חדשות, ולפתח כיוונים חדשים לטיפול בהפרעות גנטיות בבני אדם. מאפיינים אלה בדיוק גם מחייבים לנקוט זהירות יתרה בשימוש בטכנולוגיה חדשנית זאת, תוך הדגשת הצורך בחילופי מידע מתמידים בין מדעני מחקר וקובעי מדיניות בכדי להימנע מהסיכונים הכרוכים בשימוש חסר אחריות בכלי מחקר חסרי תקדים אלה.
פרס וולף ברפואה מוענק לד"ר ג'ניפר דאודנה בזכות מצוינותה המתמשכת במחקר, אשר הובילה לעבודתה פורצת הדרך וחשפה בשיטתיות ובשיתוף עם פרופ. עמנואל שרפנטייה הן את המרכיבים המבניים והן את המנגנון של חסינות חיידקים מפני נגיפים באמצעות עריכה של הגנום, פיתוח הצפוי לחולל מהפכה ברפואה; וגם בזכות תרומתה החשובה לדיון האתי באופן שבו יש להשתמש בטכנולוגיה זו כדי להבטיח יישום מוצלח ובה בעת אנושי ומתחשב שלה לשיפור בריאות ורווחת האדם.